科学:遗传裁缝教导身体进行整洁修复

科学:遗传裁缝教导身体进行整洁修复


安迪科格兰(Andy Coghlan)遗传性疾病可能有一天会通过哄骗身体来修复自己的错误基因来治愈 Eric Kmiec和他在费城托马斯杰斐逊大学的同事通过修复携带导致镰状细胞性贫血的突变的培养血细胞证明了这一想法基因治疗通常依赖于将受损基因的健康拷贝随机插入受影响细胞的染色体中这种分散枪方法可能会产生不可预测的结果然而,Kmiec的技术进行了真正的修复,这应该确保重组基因正常运作镰状细胞性贫血影响约500名非洲人后裔中的1人患者会产生僵硬的镰刀状红细胞,并留在毛细血管中畸形细胞的寿命也缩短,导致贫血这种疾病是四字母遗传密码中的“错误印记”的结果,其中在称为b-珠蛋白的蛋白质的基因中的单个A或腺嘌呤DNA构建块被T或胸腺嘧啶取代当它们成熟时,红细胞已经失去了它们的遗传物质因此,Kmiec和他的同事用镰状细胞患者的培养白细胞实验测试了他们的想法将细胞暴露于Kmiec称为嵌合体的特制环状分子中每个嵌合体都主要由单链DNA组成,但也含有一段RNA这个序列 - 由类似的构建块到DNA,除了尿嘧啶或U,取代胸腺嘧啶 - 被选择,以便它将粘附到含有镰状细胞突变的b-珠蛋白基因的部分,每个U与A配对,每个C带有G,反之亦然但在这个RNA中,三个构建模块的序列被DNA单元取代该序列包括在b-珠蛋白基因中T错印迹位置处的一个T.因为胸腺嘧啶不能与另一种胸腺嘧啶结合,所以在其他紧密拥抱的成对嵌合体和染色体上形成扭结研究人员认为,这种扭结会警告细胞的DNA修复机器出现印刷错误 “我们所做的只是告知细胞需要改变DNA构建块,”Kmiec说在最新一期的“科学”杂志(第273卷,第1386页)中,研究人员表示,这种突变在10%至20%的白细胞中被纠正 Kmiec的团队最初认为他们能够完全从DNA制造修复分子,但这不起作用甚至RNA-DNA杂合嵌合体也无法纠正所有类型细胞中的镰状细胞缺陷,但重要的是,该系统在骨髓干细胞中起作用这些细胞分裂产生所有类型的血细胞这提高了通过服用患者的干细胞,纠正和替换它们来治疗镰状细胞贫血症的可能性 “如果足够的话,那么干细胞就会产生健康的红细胞,
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